原標題：輝瑞治療遺傳罕見病創新藥維達全在中國獲批 來源：東方財富網
原標題：輝瑞治療遺傳罕見病創新藥維達全在中國獲批
2月12日，21世紀經濟報道記者獲悉，輝瑞全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服制劑維達全(氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg)近日獲得中國國家藥品監督管理局批準。
維達全于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發神經病(ATTR-PN)，用于早期癥狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前維達全已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區獲批治療ATTR-PN。
ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病，其發病原理是由于轉甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩定導致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質沉積，主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。
ATTR-PN為成年患者發病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。
輝瑞罕見病新藥維達全在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期癥狀性成人患者治療領域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。
據了解，在維達全出現以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預后并不理想。維達全填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。
